Acadia Trofinetide faza III klinički vrhunski rezultati pozitivni

Dana 2021-12-06, po američkom vremenu, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) objavila je pozitivne vrhunske rezultate svoje faze III kliničkog ispitivanja svog kandidata za lijek, Trofinetida.Ispitivanje faze III, nazvano Lavanda, uglavnom se koristi za procjenu sigurnosti i efikasnosti trofinetida u liječenju Rettovog sindroma (RS).Upisano je ukupno 189 ispitanika, sve žene starosti 5-20 godina sa RS.

Lavender je bila dvostruko slijepa, randomizirana, placebom kontrolirana studija u trajanju od 12 sedmica sa kombinovanim primarnim krajnjim tačkama upitnika ponašanja RS (RSBQ) i globalne skale ocjenjivanja kliničkog ishoda (CGI-I), prema procjeni medicinskog osoblja i ljekara;ključ Sekundarna krajnja tačka je Skala za razvoj komunikacije i simboličkog ponašanja za dojenčad i malu djecu (CSBS-DP-IT-Social), koja se uglavnom koristi za procjenu razvoja socijalnog, verbalnog i simboličkog ponašanja kod novorođenčadi i male djece 6–24. mjeseci starosti, a može se koristiti za autizam. Rani skrining za simptome zaostajanja u razvoju i drugih zastoja u razvoju, prema procjeni medicinskog osoblja.

Rezultati su pokazali da je trofinetid imao značajna poboljšanja u oba primarna krajnja cilja u odnosu na placebo.Promjene u odnosu na početnu vrijednost u RSBQ za placebo i trofinetid u 12. sedmici bile su -1,7 naspram -5,1 (p=0,0175);CGI-I rezultati su bili 3,8 naspram 3,5 (p=0,0030).U međuvremenu, promjena u odnosu na početnu vrijednost u CSBS-DP-IT-Social bila je -1,1 i -0,1 za placebo i Trofinetide, respektivno.

I primarni i primarni sekundarni krajnji cilj lavande pokazao je potencijal trofinetida u liječenju RS, međutim, treba napomenuti da je stopa prekida liječenja u studiji u vezi s emergentnim štetnim događajima (TEAE) bila veća u skupini koja je primala trofinetid u poređenju sa placebom. , Dva su bila 2,1% i 17,2%, respektivno.Među njima, najčešći neželjeni događaji su bili:

① Dijareja – Trofinetid je bio 80,6% (97,3% od čega je bio blagi do umjeren), a placebo je bio 19,1%;

② Povraćanje – Trofinetid je bio 26,9% (od kojih je 96% bilo blago do umjereno), a placebo 9,6%;

③ Ozbiljni neželjeni događaji su se javili kod 3,2% ispitanika u obe grupe.

Subjekti u ispitivanju lavande nastavit će primati trofinetid nakon završetka ispitivanja ili u otvorenim studijama proširenja jorgovana i jorgovana-2, a >95% ispitanika koji su završili studiju s lavandom odabralo je prijeći na jorgovanu otvorenu studiju proširenje istraživanja, nalazi će biti predstavljeni na predstojećem medicinskom sastanku.