Acadia Trofinetide Faza III Klinička gornja linija rezultira pozitivnim

2021-12-06, američko vrijeme, acadia farmaceuticals (Nasdaq: ACAD) najavio je pozitivne topline rezultate svoje faze III kliničkog ispitivanja njenog kandidata za drogu, Trofinetide. Suđenje Faza III, pod nazivom lavande, uglavnom se koristi za procjenu sigurnosti i efikasnosti Trofinetida u liječenju ReTT sindroma (RS). Ukupno je upisano 189 ispitanika, sve žene u dobi od 5-20 godina sa Rs.

Lavanda je bila dvostruko slijepa, randomizirana, placebo-kontrolirana suđenje od 12 tjedana, sa kombiniranim primarnim krajnjim točkama upitnika RS (RSBQ) i kliničkih ishoda globalnog rejtinga (CGI-I), kako ocijenjeno medicinskim osobljem i ljekarima; Ključno je sekundarna krajnja tačka je komunikacija i simbolički razvoj ponašanja za novorođenčad i male (CSBS-DP-IT-Social), koji se uglavnom koristi za procjenu razvoja društvene, verbalne i simboličke ponašanja u novorođenčadi, a može se koristiti za rano scrti za simptome razvodnog kašnjenja i druge razvojne kašnjenje, kako ocijenilo sestrinstvo.

Rezultati su pokazali da je Trofinetid imao značajna poboljšanja u obje osnovne krajnje točke u odnosu na placebo. Promjene iz osnovne linije u RSBQ-u za placebo i trofinetid u 12. tjednu bili -1.7 VS -5.1 (P = 0.0175); CGI-I rezultati bili su 3,8 VS 3,5 (p = 0,0030). U međuvremenu, promjena iz osnovne linije u CSBS-DP-IT-Social Was -1.1 i -0.1 za placebo i trofinetid, respektivno.

I osnovne i primarne sekundarne krajnje točke lavande pokazali su potencijal trofinetida za liječenje RS-a, međutim, da je stopa proučavanja prekida prekida u odnosu na hitni štetni događaji (teaine) u odnosu na placebo, odnosno 2,1%, odnosno za 2,1%. Među njima su bili najčešći štetni događaji bili:

① Diarhea - Trofinetid je iznosio 80,6% (od kojih je 97,3% bile blage do umjerene) i placebo je iznosilo 19,1%;

② povraćanje - Trofinetid je bio 26,9% (od kojih je 96% bilo blage do umjerene), a placebo je 9,6%;

③ Ozbiljni štetni događaji dogodili su se u 3,2% predmeta u obje grupe.

Subjekti u suđenju lavandu i dalje će primati trofinetid nakon završetka suđenja ili na otvorenom distribucijom LILAC i LILAC-2, a> 95% subjekata koji su završili studiju lavande koji su se prebacili na istraživanje o otvorenog naljepnika LILA.