Plozasiran

Plozasiran (API)

Primjena u istraživanju:
Plozasiran API je sintetička mala interferirajuća RNK (siRNK) razvijena za liječenje hipertrigliceridemije i srodnih kardiovaskularnih i metaboličkih poremećaja. CiljaAPOC3gen, koji kodira apolipoprotein C-III, ključni regulator metabolizma triglicerida. U istraživanjima, Plozasiran se koristi za proučavanje strategija snižavanja lipida zasnovanih na RNAi, specifičnosti utišavanja gena i dugotrajnih tretmana za stanja kao što su sindrom familijarne hilomikronemije (FCS) i miješana dislipidemija.

Funkcija:
Plozasiran funkcioniše utišavanjemAPOC3mRNA u jetri, što dovodi do smanjenja nivoa apolipoproteina C-III. Ovo podstiče poboljšanu lipolizu i uklanjanje lipoproteina bogatih trigliceridima iz krvotoka. Kao aktivni farmaceutski sastojak (API), Plozasiran omogućava razvoj terapija dugog djelovanja usmjerenih na značajno snižavanje nivoa triglicerida i smanjenje rizika od pankreatitisa i kardiovaskularnih događaja kod pacijenata sa teškim ili genetskim poremećajima lipida.