Oligonukleotidni API-ji
-
Inclisiran natrij
Inclisiran natrijum API (aktivni farmaceutski sastojak) se prvenstveno proučava u oblasti RNA interferencije (RNAi) i kardiovaskularne terapije. Kao dvolančana siRNA koja cilja gen PCSK9, koristi se u predkliničkim i kliničkim istraživanjima za procjenu dugotrajnih strategija utišavanja gena za snižavanje LDL-C (holesterola lipoproteina niske gustoće). Također služi kao modelni spoj za istraživanje sistema isporuke siRNA, stabilnosti i RNA terapije usmjerene na jetru.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO) koji se istražuje za liječenje nasljednog angioedema (HAE) i srodnih upalnih stanja. Proučava se u kontekstu terapija usmjerenih na RNK, s ciljem smanjenja ekspresijeprekalikrein u plazmi(KLKB1 mRNA). Istraživači koriste Donidalorsen za istraživanje mehanizama utišavanja gena, farmakokinetike zavisne od doze i dugoročne kontrole upale posredovane bradikininom.
-
Fitusiran
Fitusiran API je sintetička mala interferirajuća RNK (siRNK) koja se prvenstveno istražuje u području hemofilije i poremećaja koagulacije. Cilja naantitrombin (AT ili SERPINC1)gen u jetri kako bi se smanjila proizvodnja antitrombina. Istraživači koriste Fitusiran kako bi istražili mehanizme RNA interferencije (RNAi), utišavanje gena specifično za jetru i nove terapijske strategije za ponovno uravnoteženje koagulacije kod pacijenata s hemofilijom A i B, sa ili bez inhibitora.
-
Givosiran
Givosiran API je sintetička mala interferirajuća RNK (siRNK) koja se proučava za liječenje akutne hepatičke porfirije (AHP). Ona specifično ciljaALAS1gen (sintaza aminolevulinske kiseline 1), koji je uključen u put biosinteze hema. Istraživači koriste Givosiran za istraživanje terapija zasnovanih na RNK interferenciji (RNAi), utišavanja gena usmjerenog na jetru i modulacije metaboličkih puteva uključenih u porfiriju i srodne genetske poremećaje.
-
Plozasiran
Plozasiran API je sintetička mala interferirajuća RNK (siRNK) razvijena za liječenje hipertrigliceridemije i srodnih kardiovaskularnih i metaboličkih poremećaja. CiljaAPOC3gen, koji kodira apolipoprotein C-III, ključni regulator metabolizma triglicerida. U istraživanjima, Plozasiran se koristi za proučavanje strategija snižavanja lipida zasnovanih na RNAi, specifičnosti utišavanja gena i dugotrajnih tretmana za stanja kao što su sindrom familijarne hilomikronemije (FCS) i miješana dislipidemija.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API je istraživačka mala interferirajuća RNK (siRNK) razvijena za liječenje hipertenzije. CiljaAGTgen, koji kodira angiotenzinogen - ključnu komponentu renin-angiotenzin-aldosteronskog sistema (RAAS). U istraživanjima, Zilebesiran se koristi za proučavanje pristupa utišavanja gena za dugoročnu kontrolu krvnog pritiska, tehnologija isporuke RNAi i šire uloge RAAS puta u kardiovaskularnim i bubrežnim bolestima.