Inclisiran natrij

Inclisiran natrij (API)

Primjena u istraživanju:
Inclisiran natrijum API (aktivni farmaceutski sastojak) se prvenstveno proučava u oblasti RNA interferencije (RNAi) i kardiovaskularne terapije. Kao dvolančana siRNA koja cilja gen PCSK9, koristi se u predkliničkim i kliničkim istraživanjima za procjenu dugotrajnih strategija utišavanja gena za snižavanje LDL-C (holesterola lipoproteina niske gustoće). Također služi kao modelni spoj za istraživanje sistema isporuke siRNA, stabilnosti i RNA terapije usmjerene na jetru.

Funkcija:
Inclisiran natrijum API djeluje tako što utišava PCSK9 gen u hepatocitima, što dovodi do smanjene proizvodnje PCSK9 proteina. To rezultira poboljšanim recikliranjem LDL receptora i većim uklanjanjem LDL holesterola iz krvi. Njegova funkcija kao dugotrajnog sredstva za snižavanje holesterola podržava njegovu upotrebu u liječenju hiperholesterolemije i smanjenju rizika od kardiovaskularnih bolesti. Kao API, on čini osnovnu aktivnu komponentu u formulacijama lijekova na bazi Inclisirana.