Givosiran

Givosiran (API)

Primjena u istraživanju:
Givosiran API je sintetička mala interferirajuća RNK (siRNK) koja se proučava za liječenje akutne hepatičke porfirije (AHP). Ona specifično ciljaALAS1gen (sintaza aminolevulinske kiseline 1), koji je uključen u put biosinteze hema. Istraživači koriste Givosiran za istraživanje terapija zasnovanih na RNK interferenciji (RNAi), utišavanja gena usmjerenog na jetru i modulacije metaboličkih puteva uključenih u porfiriju i srodne genetske poremećaje.

Funkcija:
Givosiran djeluje smanjenjem ekspresijeALAS1u hepatocitima, čime se smanjuje akumulacija toksičnih hemskih intermedijara kao što su ALA (aminolevulinska kiselina) i PBG (porfobilinogen). Ovo pomaže u sprječavanju neurovisceralnih napada povezanih s akutnom hepatičkom porfirijom. Kao API, Givosiran je aktivna farmaceutska komponenta u terapeuticima zasnovanim na RNAi, dizajniranim da pruže dugoročnu kontrolu AHP potkožnom primjenom.